Trent’anni di attivita’ di Telethon e oltre 2.600 progetti di ricerca che hanno contribuito ad accendere i riflettori sulle malattie rare e a trovare terapie per condizioni genetiche gravi, prima senza cure. Questi i risultati, resi possibili anche grazie alla generosita’ di milioni di italiani, presentati oggi al Quirinale, alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare. La Fondazione, ha detto il presidente della Repubblica Sergio Mattarella, “finanzia progetti di ricerca relativi a oltre 500 malattie rare. Questo significa aver vinto la solitudine e dato una speranza a migliaia di persone”. Un lavoro “straordinario” e portato avanti all’insegna della “trasparenza”. Una moneta d’argento e un francobollo realizzati per l’anniversario sono i doni che il presidente della Fondazione Telethon Luca Cordero di Montezemolo ha consegnato oggi al Capo dello Stato. I primi 30 anni dell’attivita’ di ricerca Telethon, ha ricordato Montezemolo “ci hanno portato a essere pionieri nella terapia genica, la tecnica che trasforma i virus in veicoli di cura per malattie altrimenti senza speranza”. Grazie a questo lavoro, “oggi abbiamo 13 malattie genetiche considerate prima incurabili e su cui oggi la nostra ricerca e’ in fase clinica o pre-clinica avanzata”. Risultati che dimostrano come “investire sulla ricerca sia cruciale”. La testimonianza dei progressi fatti in questi anni e’ racchiusa nella storia di Leon, bimbo di 3 anni affetto da sindrome di Hurler, e trattato con la terapia genica messa a punto dall’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. “E’ stato il primo in assoluto a ricevere questo trattamento – ha detto Maria Ester Bernardo, ricercatrice e medico – e dopo di lui abbiamo trattato altri 7 bambini provenienti da tutto il mondo”. Tantissimi anche i passi avanti per la cura delle distrofie muscolari. “Dal 1990 in poi la speranza di vita delle persone con una malattia come la mia e’ raddoppiata ed e’ migliorata in generale la qualita’ della vita”, sottolinea in un messaggio Marco Rasconi, presidente Unione Italiana lotta alle distrofie muscolari (Uildm). A rendere possibile tutto questo la ‘formula vincente’ di Telethon. Una sorta di “ecosistema”, ha detto Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, “di cui fanno parte tanti attori che, in autonomia e reciproco equilibrio, svolgono il proprio compito: dai ricercatori alle istituzioni scientifiche e sanitarie, fino all’industria. Grazie alla collaborazione tra questi attori si e’ potuto trasformare la ricerca svolta in laboratorio in soluzioni concrete”. “La scelta di rivolgersi all’opinione pubblica, chiedendo sostegno per la ricerca e comunicando i risultati raggiunti – ricordato Mattarella – e’ stata una necessita’ imposta dalla tendenza a trascurare le malattie rare da parte dei grandi investimenti pubblici e privati”. Questa modalita’ di comunicazione, realizzata con il contributo della Rai, ha “permesso di reperire le risorse finanziarie ma anche di portare avanti un’attivita’ di sensibilizzazione sul tema”.
