A poche settimane dall’approvazione in Italia del primo farmaco capace di rallentare l’avanzata della Sma di tipo 1, l’Azienda Ospedaliera Santobono-Pausilipon di Napoli è il primo centro del Mezzogiorno ad avviare tale protocollo su propri pazienti. In questa prima fase i neonati arruolati saranno tre, tutti al di sotto dei sei mesi. Il farmaco, come da protocollo, sara’ somministrato in 7 dosi, attraverso una puntura spinale. Il costo della terapia e’ elevatissimo (ogni dose costa circa 77mila euro), ma i benefici che ha evidenziato nel corso della sperimentazione permettono di prevedere che i pazienti possano raggiungere un livello di autonomia maggiore, riducendo il carico assistenziale richiesto e migliorando di gran lunga la qualita’ e l’aspettativa di vita. E’ stato possibile affrontare tale costo grazie alla disponibilita’ dello speciale fondo messo a disposizione dalla Regione Campania destinato a tale tipo di patologie. I pazienti neonati affetti da Sma di tipo 1 hanno una speranza di vita estremamente bassa e spesso, gia’ dai primi mesi, devono far ricorso a ventilatori polmonari e a sistemi di nutrizione artificiale. La Sma, infatti, e’ una malattia che colpisce alcune cellule nervose del midollo spinale deputate a trasmettere i segnali motori ai muscoli. La rapida degenerazione dei tessuti nervosi colpiti dalla malattia determina nei piccoli pazienti l’impossibilita’ anche di respirare e nutrirsi. I pazienti assistiti col nuovo farmaco sono in carico presso la struttura di malattie neuromuscolari diretta dal Antonio Varone, dell’ospedale Santobono. L’Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon, diretta da Anna Maria Minicucci, e’ il piu’ grande ospedale pediatrico del Mezzogiorno e una delle principali realta’ di questo genere in Italia.
