“Due casi fatali di insufficienza epatica acuta si sono verificati in due bambini, di 4 e 28 mesi, affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) e trattati con il farmaco Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)”. Lo scrive l’Ansa. “Li segnala – prosegue – l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sul proprio sito, pubblicando la nota informativa dell’azienda produttrice Novartis. Zolgensma è la prima terapia genica contro la Sma, approvata dall’Aifa nel 2021 ed a carico del Ssn per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso. Ad oggi, rileva l’agenzia, sono circa 3000 i pazienti curati con tale farmaco, che ha un elevato costo”.
