Bayer ha ottenuto la classe A per Bay 81-8973 (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età.
Bay 81-8973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.
“Questa approvazione è un ulteriore passo avanti nel nostro percorso per portare terapie innovative sul mercato,” dichiara il Dr. Franco Pamparana, Direttore Medical Department di Bayer in Italia. “Siamo entusiasti di lanciare Bay 81-8973 come nuova opzione di trattamento per i pazienti con Emofilia A. Con questo farmaco Bayer conferma l’impegno a lungo termine nei confronti della Comunità Emofilica”.
“Bay 81-8973 rappresenta un progresso nello sviluppo dei prodotti terapeutici per l’emofilia,” dice la. Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell’Unità Operativa Emofilia, presso l’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e coordinatrice del programma di studi Leopold in Italia.
“Gli studi clinici registrativi del programma Leopold sono stati condotti in un ampio ed eterogeneo gruppo di soggetti con Emofilia A già precedentemente trattati e hanno dimostrato che Bay 81-8973 può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte alla settimana”.
La rimborsabilità si è basata sui risultati del Programma di Sviluppo Clinico LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), che si compone di tre studi clinici multinazionali, disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di Bay 81-8973. Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato Bay 81-8973 in più di 200 fra bambini ed adulti con Emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.
Bay 81-8973 si aggiunge al portafoglio di Bayer in ematologia che già include rFVIII FS, attualmente sul mercato in oltre 70 paesi nel mondo, e che vede in pipeline anche il fattore VIII ricombinante long-acting.
Bayer sta inoltre valutando, sia in sviluppo preclinico, sia nelle prime fasi di sviluppo clinico, approcci terapeutici alternativi, tra cui la terapia genica del fattore VIII e il blocco della via inibitoria del fattore tissutale (Tissue Factor Pathway Inhibitor –TFPI) per l’emofilia e per altri disordini ematologici.
A proposito di Emofilia A
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni – può portare a quadri di artropatia invalidanti.
